CAR-T治疗神经母细胞瘤显成效

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科技日报北京2月20日电 （记者张梦然）一名患有神经母细胞瘤的儿童在接受嵌合抗原受体（CAR-T）细胞疗法后，在不需要其他任何治疗的情况下，其症状缓解已超过18年。研究论文发表于18日的《自然·医学》杂志。科学家表示，这或许是迄今接受CAR-T细胞疗法的癌症患者中缓解期最长的。研究结果基于对一项Ⅰ期临床试验的随访，该试验测试了一种工程改造的CAR-T细胞疗法在神经母细胞瘤患儿中的效果。

T细胞是免疫系统中的一类白细胞，而CAR-T细胞疗法能修饰患者的T细胞，这意味着该疗法能特异性地识别和杀死癌细胞。这类疗法已被批准用于治疗一些血癌类型，如白血病和淋巴瘤，但在实体瘤患者中的效果稍差。神经母细胞瘤就是一类罕见的实体肿瘤，属于神经细胞癌症。这类癌症多发于儿童，治疗难度大，治疗后复发率高。

美国贝勒医学院团队在2004—2009年期间对19名神经母细胞瘤患儿开展了Ⅰ期临床试验，测试了工程改造后能识别神经母细胞瘤中高表达的GD2蛋白的T细胞。通过影像学检查发现，这些患儿中有11人有活跃性症状表现。虽然Ⅰ期试验确定了该疗法的安全性，但仍有12名患儿因为神经母细胞瘤复发，在治疗后的2个月到7年间去世。在剩下的7名患儿中，有5名在治疗后继续接受了至少13年的随访。

团队观察到，其中一名当年的患儿在未接受其他癌症治疗的情况下，症状缓解已超过18年。她还生下了两个健康的婴儿。团队还在5名接受治疗的患者中发现CAR-T细胞持续存在至少5年的证据，其中包括这位缓解期超过18年的患者。

团队指出，该试验使用的CAR-T细胞，其实缺少现代CAR-T细胞的设计元素——现代CAR-T细胞如今包含共刺激分子，而且有活跃性症状的疾病患者在治疗当下的获益，可能不如治疗时疾病负担更低的患者。这也意味着，CAR-T细胞还有潜力向实体瘤患者提供更长期益处。这些研究增进了人们对CAR-T细胞行为的生物学理解，可供其他研究借鉴。

神经细胞癌罕见但致命，以往缺乏有效的长期控制方法，而此次研究中18年的缓解期纪录，是目前CAR-T疗法所能达到的最佳效果。这不仅是对现有治疗策略的重大推进，也为未来的癌症治疗提供了宝贵的科学依据和实践指导。但在向更多患者推广这种疗法之前，研究者们还需要进一步优化CAR-T细胞的设计和治疗方法。例如，如何提高治疗时病情较重患者的疗效，以及探索更安全、有效的方法来扩大治疗范围，都是未来研究的重要方向。

(责编：李慧博、孙娜)

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